原标题:医疗器械产品的益处-风险评估注册技术审查指南

指导原则旨在成为评估机构在医疗器械上市前申报和评估期间要求进行的利益风险评估中要考虑的主要因素。通过利益风险评估表列出统一的申请/审查考虑因素,有助于提高上市前审查过程的可预测性、一致性和透明度。

这一指导原则是审查机构的指导文件,不涉及登记和批准等行政事项,也不作为法律执行。这一指导原则应在遵守相关规定的前提下使用。

指导原则是在现行法律法规和当前认知水平下制定的。随着法律法规的不断完善和科学技术的不断发展,《指导原则》的相关内容也将适时调整。

一.范围

该指导原则解释了评估机构在医疗器械技术评估过程中需要进行的效益风险评估中应考虑的主要因素。当不容易平衡利益和风险时,它充当一个工具,并在必要时被激活。本指南中讨论的概念适用于医疗器械从设计到销售的整个生命周期。因此,在设计、临床前试验、临床评估、设计变更等阶段。,注册申请人可考虑本指导原则中规定的利益风险因素。

二.效益风险评估中需要考虑的因素

(一) 设备效益评估

可能的益处:通过单独或共同考虑以下因素进行评估:考虑在设备的预期使用范围内可能受益的以下因素,包括目标人群。这些评估因素的内容具有提示性,可以通过这些因素或方法从数据中得出推论,而不是提供与设备相关的数据要求。

1.福利类型

包括但不限于该仪器对临床应用、患者健康和目标人群中患者满意度的影响(例如,提高患者的自我护理能力、提高生活质量、功能恢复、提高存活率、防止功能丧失和改善症状等)。)。这些表明临床益处的终点通常可以直接测量,但在某些情况下,可能需要使用经过验证的替代终点证书。对于诊断设备,可能有必要评估设备的公共健康益处,因为这种设备可以识别特定的疾病,从而防止疾病传播,预测未来疾病的发生,提供疾病的早期诊断,或者识别更有可能受益于给定治疗的患者。

2.福利规模

临床评分表通常用于根据特定的评估终点或评估是否达到预定的健康阈值来评估益处。通过评分量表测量的变化、终点的改善或恶化以及参与者健康状况的变化,我们可以评估患者受益的大小。同时,考虑了不同群体利益大小的变化。

3.受益概率

根据提供的数据,有可能预测哪些患者将受益。数据可能表明,在目标人群中只有少数患者受益,或者在整个目标人群中的患者中经常出现一些受益。此外,也有可能不同的患者分组获得不同的益处,或者相同益处的程度不同。如果可以识别该亚组,指定的仪器适用于该亚组患者。此外,在权衡收益和风险时,应考虑收益和风险的大小和概率。与大多数参与者获得的小利益相比,少数参与者获得的大利益可能导致不同的判断结果。例如,为了大的利益,即使只有少数人受益,也可以确定利益大于风险。对于小额收益,除非有大量受益人,否则无法确定收益大于风险。

4.效果持续时间

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有些治疗是治愈性的,有些需要长期重复治疗。一般来说,治疗效果的持续时间可能直接影响其益处的确定。必须长期重复的治疗可能会带来更大的风险,或者益处可能会随着治疗的重复而逐渐减少。

(2)设备风险评估

应综合考虑以下因素来评估可能的风险/伤害程度:

1.与设备使用相关的不良事件的严重性、类型、数量和发生率

(1)与设备相关的严重伤害——由于使用设备,有下列情况之一的,视为严重伤害:危及生命;导致身体功能永久性损伤或身体结构永久性损伤;必须采取医疗措施避免上述永久性伤害或损害。

(2)与设备有关的非严重伤害——使用设备造成的不符合严重伤害的其他伤害。

(3)使用中的并发症——它们不是不良事件,也不是使用仪器直接造成的伤害。例如,器械植入引起的麻醉相关并发症。对于体外诊断设备产品,还应考虑采集人体样本带来的风险。

2.不良事件的概率

预期使用者中预期受伤的人数比例。在概率计算过程中,应该考虑事件发生一次还是多次。

3.不良事件持续时间

一些仪器可能会造成暂时和轻微的伤害;一些仪器可能会造成反复但可逆的伤害;然而,一些仪器可能会造成永久性和不可逆转的伤害。审查机构将考虑伤害的严重程度和持续时间。

4.假阳性或假阴性诊断结果引起的风险

与假阳性和假阴性相关的风险可能是多重的。例如,如果诊断仪器给出假阳性结果,患者可能会接受不必要的治疗(并导致伴随治疗的所有风险),或者可能被误诊为严重疾病。如果诊断仪器给出假阴性结果,患者可能无法接受有效治疗(从而错过治疗的益处),或者可能无法正确诊断。

还应考虑使用某些仪器可能导致的不同类型伤害事件的数量及其累积影响的严重性。当多个伤害事件同时发生时,会有更大的累积影响。例如,当伤害事件单独发生时被认为是轻微的,但是当它与其他伤害事件一起发生时,它可能对患者产生显著的累积影响。

(3)评估设备可能带来的利益和风险时需要考虑的其他因素

1.不确定

设备的效益和风险的确定程度是评估效益和风险时要考虑的一个因素。临床试验设计不合理、实施质量差或数据分析不足等因素可能会导致研究结果确定性的降低。此外,对于不能让研究人员和实验设计参与者失明的设备类型,有时很难区分真实效果和安慰剂效果。研究结果的重复性、分析方法的确认、其他类似研究的结果,以及该研究是同类研究中的第一项还是独立研究,都会影响确定性的水平。测试结果对于预期治疗的推广和用户的使用非常重要。例如,如果设备用户需要接受深入培训或达到专业水平,测试结果可能不适用于更广泛的医生群体。如果该设备预计用于诊断人群中的疾病,它可能无法扩展到一般人群。简而言之,考虑临床试验人群对预期适用人群的代表性非常重要。

2.以患者为中心的评估和患者报告结果

以患者为中心、经过验证的指标,如与健康相关的生活质量指标和其他患者报告的结果(如患者疼痛或身体功能评分或分数),可以帮助患者和医务人员讨论和决定治疗方案,并可用作产品优势的证据。这种类型的测量可以使医生从患者的角度更好地量化仪器的影响,并帮助患者利用更多信息做出决策。

3.疾病的特征

疾病的治疗或诊断、临床表现、对患者的影响模式、诊断后是否需要治疗、如何治疗、病史和治疗进展(例如疾病是好转还是恶化,以及预期概率)都是评估机构在进行疾病表征和确定益处和风险时要考虑的重要因素。

4.病人的观点

如果风险是可识别和可确定的,患者的风险接受水平将有差异,并且这种差异将影响患者的个体决策,即,与可能的益处相比,风险是否可接受。评估机构在作出批准效益风险的决定时发现,相当多的患者对效益和风险的看法表明,他们愿意承担非常高的风险,以获得可能的效益,特别是当效益可以改善生活质量时。当风险和收益难以评估时,患者的观点有助于审查者做出最终决定。这不仅是单方面的评估,患者偏好的评估还应考虑患者是否愿意使用该设备,是否愿意接受风险以换取可能的利益,以及如何评估不同治疗方案的风险和利益。

患者偏好研究可以为患者提供如何评估益处和风险的意见。在许多治疗结果或其他特征中,患者选择和接受特定计划或选项的意愿会有所不同。对患者选择和接受不同治疗计划的意愿的定性和定量评估是患者的偏好信息。评估机构还可以考虑护理人员(例如父母)和医务人员对于特定设备的利益风险评估的相关性的偏好。

患者风险承受能力和其他以患者为中心的评估标准的设置将取决于具体情况。要考虑的因素包括疾病的性质和状况、可用的治疗方法及其效益风险。

在评估这些数据时,一些患者愿意冒很高的风险以获得较低的收益,而其他患者更能抵御风险。因此,在确定该装置是否有效时,评估机构将从患者的角度考虑构成有意义益处的因素,因为一些患者可能比其他患者更重视益处。应该注意的是,如果潜在风险超过所有适用患者的潜在利益,评估机构将确定设备本身的使用是不合理的。

患者偏好信息可以显示大多数患有特定疾病或病症的患者将考虑接受的益处和风险。许多因素可能会影响患者对利益风险的感知,包括:

(1)疾病的严重程度

患有非常严重疾病(如威胁生命的疾病)的患者会承受更大的风险。对于诊断仪器,单个患者甚至可能拒绝与严重疾病的假阴性诊断相关的风险。

(2)疾病的长期性

患有某些慢性病的患者已经适应了他们所患的疾病及其对日常生活的影响,因此他们可以承担更低的风险,并需要更大的治疗益处。然而,一些患有严重慢性病的患者可以承担更高的风险以获得更小的收益。

(3)替代治疗/诊断

如果没有其他治疗/诊断方案可供选择,即使益处很小,患者也可能愿意承担更大的风险。

5.替代治疗或诊断

在对效益风险做出判断时,评估机构将考虑其他治疗或诊断方案(包括非器械治疗方法)是否已针对应用范围和患者群体获得批准。

在考虑其他疗法时,审查机构将考虑他们的治疗效果如何。已知风险;在当前医疗实践中的应用;有利风险;以及可用的替代方案如何满足患者和患者的需求。益处风险对于具有明确益处的高风险设备,如果没有可供患者选择的治疗方案,评估机构将考虑因没有批准的设备而无法接受治疗的患者所面临的风险。例如,即使新设备不太可能带来显著益处,如果没有其他替代疗法可用,并且潜在益处超过潜在风险,审查机构仍可能批准该产品。

6.风险降低和指示限制

在适当的情况下,使用风险降低措施可以降低伤害事件的概率,改善收益风险状况。最常见的降低风险方法是在说明书和标签中包含适当的信息(如警告信息和预防措施),或者限制产品的应用范围。通过其他形式的风险控制措施,包括培训和患者信息,可以减少一些伤害。对于体外诊断仪器,可以使用辅助诊断测试来降低风险。

7.上市后数据

在现实环境中使用设备可以更好地反映设备的效益风险。在确定效益风险时,评估机构可考虑收集上市后数据,作为证明风险控制措施有效性的方法,也可用作关于某些设备或特定患者群体效益风险的附加信息。

在这种研究或设备在现实世界中使用后获得的数据可能会改变特定设备的有益风险状况,尤其是当它们识别新风险、确认特定风险已经降低、识别最有可能发生不良事件的患者、或者更具体地区分不同患者亚组对设备的响应时。

8.满足临床需求的新技术

在评估效益和风险时,审查机构将考虑该设备是否采用了突破性技术并解决了未满足的医疗需求。当满足以下条件时,该装置被认为已经解决了尚未满足的医疗需求:其与现有技术相比具有显著的临床优势,与现有技术相比具有显著的临床益处,与现有技术相比带来较低的风险,或者提供了没有可用替代方案的治疗或诊断方法。

满足临床需求的新设备通常益处相对较小。即使申请人只能证明相对较小的可能益处,新装置仍可被认为具有合理的安全性和有效性。此外,创新技术的发展可以在未来为患者提供额外的好处。随着工具的不断改进,其效益风险状态可能发生变化(如效益可能增加或风险可能降低),预期的安全性和有效性也可能发生变化。与初始仪器相比,改进后的仪器可能有更多的优点。在这些情况下,为了鼓励创新,与大多数已经建立的技术相比,在创新设备的效益风险评估中可以接受更大的不确定性,特别是在替代品有限的情况下。

三.术语和定义

1.严重

危险(来源)可能后果的测量。

2.患者偏好信息

在许多治疗结果或其他特征中,患者选择和接受特定方案或选项的意愿将是不同的,并且患者选择和接受不同治疗方案的意愿将被定性和定量地评估。

3.患者报告的结果(PRO)

通常,与患者自身健康状况相关的数据或信息直接来自患者或受试者本人,无需临床医生或任何其他人员进行校正或解释。PRO数据可以通过患者自我评估获得,也可以通过其他人的询问进行评估和记录,但评估者只应记录患者的直接反应。

四.书写单元

辽宁医疗设备评估监测中心返回搜狐查看更多

负责任的编辑:

更新日期: 2019年12月07日
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